2020年，天堂硅谷所管理基金攜手中金啟德基金、盈科資本、華潤醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資基金等國內(nèi)多家頂級投資機(jī)構(gòu)共同主導(dǎo)投資了國內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)——索元生物，本輪投資總額近3億元人民幣。該公司是杭州本土一家新型的、以快速有效的獨特模式開發(fā)一類新藥的國際化企業(yè)，此次投資是天堂硅谷在醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略布局。
2021年4月14日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物與Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma簽訂了開發(fā)DB102（enzastaurin）用于治療血管性埃勒斯-當(dāng)洛綜合征（vEDS）等罕見遺傳病的全球授權(quán)協(xié)議，Aytu BioPharma將負(fù)責(zé)針對這一罕見病的臨床開發(fā)及商業(yè)化。并在將支付索元生物1億美元的里程碑及銷售提成。（注：Aytu Biopharma已正式收購Rumpus Therapeutics）
vEDS是一種罕見的遺傳性疾病，是埃勒斯-丹洛斯綜合癥的嚴(yán)重亞型。該病通常在兒童時期就被診斷出來，其特征是動脈瘤、解剖和破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。vDES全球發(fā)病率約為1/50,000人，由COL3A1基因的致病變異導(dǎo)致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質(zhì)。vEDS患者中有25％的患者在20歲時出現(xiàn)首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時出現(xiàn)至少一次并發(fā)癥。vEDS是一種危及生命的疾病，vEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準(zhǔn)任何vEDS療法。
約翰·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院遺傳醫(yī)學(xué)教授，霍華德·休斯醫(yī)學(xué)院的研究員Hal Dietz博士經(jīng)過多年的工作發(fā)現(xiàn)，發(fā)現(xiàn)包括DB102在內(nèi)PKC抑制劑在臨床前試驗中顯示了治療vEDS的潛力。根據(jù)這一突破性發(fā)現(xiàn)，Rumpus Therapeutics希望能驗證DB102在vEDS病人中的療效。隨著Rumpus 被上市公司Aytu 的收購，合并后的公司有著足夠的人力、財力啟動治療vEDS的臨床試驗。
索元生物首席商務(wù)官Michael F. Haller博士表示：“索元生物依托其獨特的精準(zhǔn)醫(yī)療平臺收購臨床晚期全球首創(chuàng)新藥的模式，不僅可以在原有適應(yīng)癥上取得突破，同時也蘊(yùn)藏了在其他適應(yīng)癥中潛在的用途和巨大價值。通過履行此協(xié)議，使得索元生物除了集中資源突破DB102致力于用于治療初治高危彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤及腦膠質(zhì)瘤的國際臨床試驗外，還可以通過合作的方式在其他病種對DB102的潛力進(jìn)行更加及時的、充分的發(fā)掘和拓展。這項合作不僅將索元生物已有的產(chǎn)品管線擴(kuò)展到新的適應(yīng)癥領(lǐng)域，同時也令索元生物在DB102臨床首個適應(yīng)癥ENGINE研究數(shù)據(jù)公布之前就已經(jīng)具有創(chuàng)造收入的能力，凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢。”
關(guān)于DB102（Enzastaurin）
DB102是一款全球首創(chuàng)的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵腫瘤靶點上，具有誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡和阻礙腫瘤細(xì)胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導(dǎo)的血管生成的間接作用。DB102原為禮來公司開發(fā)產(chǎn)品，用于一線治療初治高危彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。從禮來收購DB102后，索元生物利用其逆向全基因掃描平臺技術(shù)對DB102的III期PRELUDE臨床試驗樣本完成大規(guī)模的基因組學(xué)分析，發(fā)現(xiàn)一組全新的生物標(biāo)記物DGM1，DGM1陽性患者在服用DB102后其生存期有著非常顯著的改善。基于以上發(fā)現(xiàn)，索元生物已啟動并開展DB102用于一線治療DLBCL的國際多中心的臨床III期試驗（ENGINE研究），ENGINE研究已經(jīng)完成全部患者入組。ENGAGE研究已經(jīng)取得美國藥監(jiān)局（FDA）快速審評通道，是索元生物在精準(zhǔn)醫(yī)療指導(dǎo)下對DB102開展的第二個國際多中心III期腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤臨床試驗。
